Ensaios clínicos versus Dados de Vida Real

ENSAIOS CLÍNICOS


Os ensaios clínicos são um tipo de pesquisa que estuda novos testes e tratamentos e avalia os seus efeitos na saúde humana. Estes são cuidadosamente elaborados, revistos e necessitam de ser aprovados pelas autoridades reguladoras8,9.

Os ensaios clínicos são altamente criteriosos na seleção de doentes, de centros de recrutamento, no acompanhamento médico e na monitorização da doença8, 9.

A população incluída nestes ensaios tende a ter características mais homogéneas entre si 8, 9.


Participar num ensaio clínico significa poder colaborar com o desenvolvimento de novos medicamentos, contribuindo para a investigação científica e assim ajudar as pessoas que são afetadas pela mesma doença, não só em Portugal como em todo o mundo 8, 9.

DADOS DE VIDA REAL


As evidências do mundo real são importantes, pois complementam os dados de ensaios clínicos aleatorizados 10.

Os estudos de vida real possibilitam o estudo e avaliação de testes e tratamentos em grupos mais heterogéneos de doentes 10.


A pesquisa de efetividade comparativa no mundo real é muito utilizada, em estudos de eficiência e de farmacoeconomia, e ajudam os médicos a identificar características clínicas que se correlacionam com a resposta ideal de um doente para um medicamento/regime, ajudando-o assim a selecionar o doente certo para o medicamento certo 10.

QUÃO REFLETIVAS SÃO


as evidências dos ensaios clínicos aleatorizados sobre a realidade clínica que os médicos enfrentam?

Mieloma Múltiplo

Uma análise recente do registo CONNECT-MM demonstrou que:

Mieloma Múltiplo

1L: Primeira linha



Porque é importante recolher dados da prática clínica em contexto de vida real?


Por Dr. Sérgio Chacim

APESAR DE METODOLOGICAMENTE RIGOROSOS


os ensaios clínicos podem não capturar fatores importantes para a manutenção de um tratamento a longo prazo4

Mieloma Múltiplo


Adaptado de referência 4



Mieloma Múltiplo

Não será importante integrar os dados de vida real na decisão clínica?
Como é que isso poderá ser feito?


Por Dr. Sérgio Chacim

Quais são as diferenças observadas entre os doentes de ECs e doentes da vida real?


Por Dr. Fernando Leal da Costa

O prognóstico dos doentes com MM e da sua doença depende de um conjunto de caraterísticas que podem variar entre as populações incluídas em ensaios clínicos e as coortes do mundo real, o que pode dar origem a diferenças nos resultados. Essas características são2, 4, 5-7:



Mieloma Múltiplo


Adaptado das referências 2, 4, 5-7



Como podemos garantir que fechamos o clinical gap entre ECs e a prática clínica em contexto de Vida Real?


Por Prof.a Dr.a Cristina João

Como podemos garantir a recolha de dados de vida real em PORTUGAL?


Por Prof.a Dr.a Cristina João

Como é que podemos potenciar a recolha de dados de vida real no FUTURO?


Por Dr. Fernando Leal da Costa

Os DADOS DE VIDA REAL não substituem os resultados de ECs,mas poderão ser usados como COMPLEMENTO PARA UMA TERAPÊUTICA EFETIVA.

MM: Mieloma Múltiplo; ECs: Ensaios Clínicos; IC: Intervalo de Confiança; PFS: Sobrevivência Livre de Progressão; OS: Sobrevivência Global; VR: Vida Real.

Referências:

  1. Institute of Medicine (US) Forum on Drug Discovery, Development, and Translation.; Transforming Clinical Research in The United States: Challenges and Opportunities Workshop Summary; Washington (DC): National Academies Press (US); 2010.
  2. Shah JJ et al.; Analysis of Common Eligibility Criteria of Randomized Controlled Trials in Newly Diagnosed Multiple Myeloma Patients and Extrapolating Outcomes; Clin Lymphoma Myeloma Leuk.2017;17(9):575-583.
  3. Knauf W et al.; Survival of non-transplant patients with multiple myeloma in routine care differs from that in clinical trials—data from the prospective German Tumour Registry Lymphatic Neoplasms; Annals of Hematology. 2018;97:2437-2445.
  4. Richardson PG et al.; Interpreting clinical trial data in multiple myeloma: translating findings to the real-world setting; Blood Cancer Journal. 2018;8(109).
  5. Costa L, et al.; Differences between unselected patients and participants in multiple myeloma clinical trials in US: a threat to external validity; Leuk Lymphoma. 2016;57:2827–32.
  6. Ganguly S, et al.; Many Shades of Disparities in Myeloma Care; Am Soc Clin Oncol Ed Book. 2019;39:519–29.
  7. Pulte E, et al.; Survival of ethnic and racial minority patients with multiple myeloma treated with newer medications; Blood Advances. 2018;2:116–9.
  8. ClinicalTrials.gov (www.clinicaltrials.gov) Acedido em Fevereiro 2021.
  9. World Human Organization (https://www.who.int/health-topics/clinical-trials/#tab=tab_1) Acedido em fevereiro 2021.
  10. Viraj Ramesh Suvarna. (2018). Perspect Clin Res. 2018 Apr-Jun; 9(2): 61–63.